1. CRISPR-Cas提升
研究人员不仅为这种精确的、相对好用的基因编辑技术找到了新的应用,他们还在调整它以赋予它新的力量。在今年的进展:
RNA编辑:由布罗德研究所的张峰领导的一个研究小组将RNA编辑酶与RNA定位的cas蛋白结合,让使用者能够编辑人类细胞内RNA分子中的特定核苷酸。这项技术被称为“RNA编辑”,用于可编程的A-I替换(修复),有望帮助研究人员研究诸如替代剪接机制和翻译等现象。该研究的作者认为,有一天甚至可以用来治疗。
碱基编辑人胚胎:中国中山大学的一个研究小组报告说,在人类的胚胎中,纠正了一种导致血液紊乱β地中海贫血症的单核苷酸突变。在编辑时,基本编辑不会删除DNA,因此它可能比经典的CRISPR-Cas编辑带来更少的有害的副作用。
纳米颗粒递送:虽然CRISPR-Cas的研究应用很多,但在治疗上应用它的一个挑战是找到一个安全、有效的传递系统。加州大学伯克利分校和GenEdit的研究人员最近报道称,他们使用金纳米颗粒将CRISPR系统送入老鼠细胞,以纠正杜氏肌萎缩样症状。
2. 合成碱基对可以在细胞内作用
斯克里普斯研究所的一个团队不仅发明了两种新的碱基对,X和Y,还让它们在活的细菌中发挥作用。这些细胞能够转录合成新的碱基对并翻译产生RNA,产生另一种合成的密码子-GXC,以及一种叫做pAzF的非规范氨基酸。吸收新氨基酸的能力可能使生物化学家更容易设计出具有新功能的蛋白质。
3. 自动化膜片钳
通过一种称为双光子定位膜片(TPTP)的技术,可以监测活小鼠大脑中选定神经元的电活动,但世界上只有少数人能够完成这项棘手的技术。今年早些时候,麻省理工学院和伦敦大学学院的研究小组独立地报道了开发TPTP的自动化形式,是将一根吸管引到一个感兴趣的神经元上,并对其进行监控。麻省理工学院生物工程师Ed Boyden当时对The Scientist说,这个全细胞膜片法是观察突触和其他使神经元计算的事件的黄金标准,我们试图将这种艺术形式转化为完全自动化的东西。
4. DNA折纸技术
利用DNA构建纳米级结构并不仅仅是好奇——这些合成的巨型分子有朝一日可能会在生物传感、药物传递、生物分子分析和分子计算等领域应用。今年,新技术的出现使得研究人员能够建立起从泰迪熊到分形到蒙娜丽莎的各种结构。
5. 实验室培养造血干细胞
在今年春天发表的两篇研究报告中,马萨诸塞州和威斯康星州的研究小组报告称,重编程的小鼠或人类细胞,以形成造血干细胞,这些干细胞当被植入小鼠体内后产生血细胞。这两项研究的关键在于找到正确的转录因子和环境线索,以诱导细胞达到预期的身份。在重编程细胞成为血液祖细胞方面进展缓慢,但这些结果可能有助于克服障碍,增加将研究从实验室转移到临床的几率。
6. 活细胞取样
有了今天的实验室和计算技术,研究人员可以在单细胞水平上获取基因表达和其他类型的数据,但是有一个问题,细胞必须被杀死才能分析它们的内容物。斯坦福大学的Nicholas Melosh开发了一种名为纳米吸管的新方法,就是为了避免这种情况。细胞生长在一种聚碳酸酯膜上,上面有一层氧化铝纳米吸管,可以伸出到细胞膜。当电流通过吸管时,它们会在细胞膜上短暂地打孔,使蛋白质和mRNA等物质流出。